当“修复”遇上“控制”,医学的两种路径
传统药物治疗是指使用药物(如小分子药物和生物制剂)治疗疾病,通过靶向特定分子或途径发挥作用。这些药物通常通过口服或注射给药,作用机制包括抑制酶活性、阻断受体或调节信号通路。
细胞治疗则利用活细胞治疗或预防疾病,包括干细胞治疗和免疫细胞治疗等。干细胞治疗通过分化为所需细胞类型修复受损组织或分泌促进愈合的因子;CAR-T细胞治疗通过工程化T细胞识别并杀死癌细胞。细胞可来自患者自身(自体)或捐献者(异体),并可能经过基因修饰。
传统药物通过调节人体代谢或抑制症状“控制”疾病,而细胞治疗则尝试“修复”受损组织,从根源逆转病理过程。本文以 骨关节炎 和 糖尿病 为例,从作用机制、疗程、副作用到长期用药风险,深度对比两大疗法的差异,并基于临床数据给出实用建议。

为了具体比较疗效和疗程,我们选取白血病和多发性硬化两个疾病作为案例。
白血病:
传统化疗: 对初诊急性淋巴细胞白血病(ALL)患者有效,但复发或难治性病例的长期缓解率较低。研究表明,复发性ALL患者接受化疗后,长期生存率通常低于20%(Refractory acute lymphoblastic leukemia – what does it mean and how is it treated?)。
CAR-T细胞治疗: 2018年的一项研究评估了30例复发或难治性B细胞ALL患者,88%达到完全缓解,中位随访287天(Long-term follow-up of CD19 CAR therapy in acute lymphoblastic leukemia)。这表明在难治性病例中,细胞治疗可能提供更持久的疗效。
多发性硬化(MS):
传统DMTs: 包括干扰素、格拉替默醋酸和单克隆抗体如奥克利珠单抗,旨在减缓疾病进展和减少复发。但对高活性复发型MS患者,效果有限,复发-free生存率通常较低。
aHSCT: 2019年一项研究报告,24例高活性复发型MS患者接受aHSCT后,5年73%无复发,50%无疾病活动迹象(Long-term follow-up of autologous haematopoietic stem cell transplantation in multiple sclerosis)。相比传统DMTs,这显示细胞治疗在特定人群中可能更有效。

